नई दवा HHT नामक दुर्लभ रक्तस्राव विकार के इलाज में कारगर
शोधकर्ताओं ने पाया है कि बोन मैरो कैंसर और कापोसी सारकोमा के लिए उपयोग की जाने वाली दवा पोमालिडोमाइड, वंशानुगत रक्तस्राव विकार हेरिडिटरी हेमोरेजिक टेलेंजिएक्टेसिया (HHT) के इलाज में भी प्रभावी है। यह विकार दुनिया भर में 5,000 लोगों में से 1 को प्रभावित करता है। नेशनल इंस्टीट्यूट्स ऑफ हेल्थ (NIH) ने इस प्रारंभिक क्लिनिकल ट्रायल को वित्त पोषित किया, जिसे द न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन में प्रकाशित किया गया।
HHT क्या है?
HHT, जिसे ओस्लर-वेबर-रेंडू सिंड्रोम के नाम से भी जाना जाता है, रक्त वाहिकाओं को असामान्य रूप से बनाता है, जिससे वे नाजुक और रक्तस्राव के प्रति संवेदनशील हो जाती हैं। इससे गंभीर नकसीर, एनीमिया और जीवन की गुणवत्ता में कमी हो सकती है। गंभीर मामलों में, यह जीवन के लिए खतरा हो सकता है।
ट्रायल के परिणाम
इस ट्रायल में 11 अमेरिकी चिकित्सा केंद्रों में 144 वयस्क HHT मरीज शामिल थे। प्रतिभागियों को या तो पोमालिडोमाइड या प्लेसीबो दिया गया। जिन्होंने पोमालिडोमाइड लिया, उन्हें कम नकसीर हुई, कम रक्त आधान और आयरन इन्फ्यूजन की आवश्यकता पड़ी, और उन्होंने जीवन की बेहतर गुणवत्ता की रिपोर्ट की।
विशेषज्ञों की राय
NIH के नेशनल हार्ट, लंग, और ब्लड इंस्टीट्यूट के डॉ. आंद्रेई किंडज़ेल्स्की ने इस खोज को ‘वास्तविक सफलता की कहानी’ कहा। क्लीवलैंड क्लिनिक के डॉ. कीथ मैक्रे ने शोध टीम का नेतृत्व किया और नोट किया कि कुछ मरीजों को दवा बंद करने के बाद भी महीनों तक नकसीर नहीं हुई।
भविष्य के प्रभाव
यह खोज गंभीर HHT मामलों के लिए जीवनरक्षक हो सकती है, जहां विकृत रक्त वाहिकाएं फेफड़े, जिगर और मस्तिष्क जैसे अंगों को प्रभावित कर सकती हैं। HHT मरीजों के लिए पोमालिडोमाइड के दीर्घकालिक लाभों की पुष्टि के लिए आगे के अध्ययन की आवश्यकता है।
Doubts Revealed
HHT -: HHT का मतलब हेरिडिटरी हेमोरेजिक टेलेंजिएक्टेसिया है। यह एक दुर्लभ स्थिति है जिसमें रक्त वाहिकाएं सही तरीके से नहीं बनती हैं, जिससे विशेष रूप से नाक में रक्तस्राव होता है।
pomalidomide -: पोमालिडोमाइड एक दवा है जिसका मूल रूप से उपयोग अस्थि मज्जा के कैंसर के इलाज के लिए किया जाता है। यह असामान्य रक्त वाहिकाओं की संख्या को कम करने में मदद करता है।
National Institutes of Health -: नेशनल इंस्टीट्यूट्स ऑफ हेल्थ, या NIH, अमेरिकी सरकार का एक हिस्सा है जो लोगों को स्वस्थ रहने में मदद करने के लिए चिकित्सा अनुसंधान को वित्तपोषित करता है।
blood transfusions -: रक्त आधान तब होता है जब डॉक्टर किसी को नया रक्त देते हैं क्योंकि उन्होंने अपना बहुत सारा रक्त खो दिया है, अक्सर रक्तस्राव के कारण।
quality of life -: जीवन की गुणवत्ता का मतलब है कि किसी का जीवन कितना अच्छा या आरामदायक है। इसमें स्वस्थ, खुश और रोजमर्रा की गतिविधियों को करने में सक्षम होना शामिल है।
